新研究揭示了亨廷顿舞蹈症的起源
来源：互联网 时间：
2023-06-14 10:05:43
(资料图)
亨廷顿氏症、阿尔茨海默氏症和帕金森氏症等破坏性神经退行性疾病都与大脑中称为淀粉样蛋白的蛋白质沉积有关。尽管对淀粉样蛋白的成因和性进行了广泛的研究投资，但破译形成的第一步以及有效的治疗方法仍然难以捉摸。
Stowers 医学研究所的科学家们首次发现了亨廷顿氏病淀粉样蛋白形成第一步的结构，称为细胞核。副研究员兰德尔·哈夫曼 (Randal Halfmann) 博士实验室发表在 eLife 上的这项研究提出了一种新的激进方法，不仅可以治疗亨廷顿氏舞蹈症，还可以治疗其他数十种与淀粉样蛋白相关的疾病——防止最初的限速步骤发生.
“这是第一次有人通过实验确定淀粉样蛋白核的结构，尽管大多数主要的神经退行性疾病都与淀粉样蛋白有关，”Halfmann 说。“亨廷顿氏症、阿尔茨海默氏症和 ALS 的一大谜团是为什么疾病与淀粉样蛋白同时发生，但淀粉样蛋白本身并不是罪魁祸首。”
共同第一作者 Tej Kandola 博士和 Shriram Venkatesan 博士独特地确定了亨廷顿淀粉样蛋白核的结构，亨廷顿氏病是一种负责亨廷顿氏病的蛋白质，发现核在单个蛋白质分子内形成。
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